Μια νέα γονιδιακή θεραπεία κατάφερε να επισκευάσει την καρδιά από μια καρδιακή προσβολή, να σβήσει ή να μειώσει τα σημάδια της και να τονώσει την αναγέννηση με πολλαπλασιασμό καρδιακών κυττάρων. Το ιταλικό πείραμα που δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Nature ελήφθη σε χοίρους και τα δεδομένα μας δίνουν την ελπίδα ότι σε πέντε χρόνια μπορούμε να πειραματιστούμε στους ανθρώπους. “Είναι μια πολύ συναρπαστική στιγμή για όλο τον ιατρικό χώρο “, λέει ο Mauro Giacca, από το Διεθνές Κέντρο Γενετικής Μηχανικής και Βιοτεχνολογίας (Icgeb) στην Τεργέστη, το οποίο συντονίζει την έρευνα με τον Fabio Recchia της Σχολής Sant’Anna της Πίζας. Το ίδρυμα Monasterio της Πίζας συνεργάστηκε επίσης υπό την εποπτεία του Giovanni Aquaro και της Σχολής Καρδιοαγγειακής Ιατρικής & Επιστημών του King’s College London. “Μετά από πολλές ανεπιτυχείς προσπάθειες τα τελευταία 15 χρόνια που προσπαθούμε να χρησιμοποιήσουμε βλαστοκύτταρα, καταφέραμε για πρώτη φορά – να συνεχίσουμε το Jacket – κατανοήσαμε πώς είναι δυνατόν να αποκατασταθεί η καρδιά σε ένα μεγάλο ζώο, διεγείροντας άμεσα τις ιδιότητες των καρδιακών κυττάρων που επιβίωσαν από τη βλάβη”.
Στην έρευνα, αλληλουχίες γενετικής πληροφορίας, που ονομάζονται μικρο-RNA που, ως μοριακοί διευθυντές, ρυθμίζουν την έκφραση άλλων γονιδίων έχουν μεταφερθεί στην καρδιά των χοίρων που έχουν προσβληθεί από έμφραγμα. Η ακολουθία που χρησιμοποιήθηκε, που υποδείχθηκε με τα αρχικά microRNA-199, μεταφέρθηκε στον ιστό της καρδιάς επί ενός ιού που έγινε αβλαβές και χρησιμοποιήθηκε ως φορείο. Φτάνοντας στον προορισμό του, τόνωσε την αναγέννηση της καρδιάς στον χοίρο, οδηγώντας σε σχεδόν πλήρη αποκατάσταση της λειτουργικότητάς του ένα μήνα μετά την καρδιακή προσβολή. “Στην παραδοσιακή γονιδιακή θεραπεία, ένα γονίδιο που κωδικοποιεί μια θεραπευτική πρωτεΐνη μεταφέρεται, ενώ σε αυτή την περίπτωση – εξηγεί η Recchia – ένα κομμάτι γενετικού υλικού που έχει μεταφερθεί, του RNA, το οποίο αναστέλλει την έκφραση κάποιων πρωτεϊνών, προκαλώντας μοριακούς μηχανισμούς, που οδήγησε στην αναγέννηση των κυττάρων “.
Στην περίπτωση της καρδιάς το πρόβλημα είναι ότι “τα συσταλτικά κύτταρα στους ανθρώπους σταματούν να σχηματίζονται από τη στιγμή της γέννησης και πέφτουν κατά τη διάρκεια της ζωής για διάφορους λόγους, όπως μια καρδιακή προσβολή”, εξηγει. Αλλά το νέο αποτέλεσμα, σε ένα μεγάλο ζώο, δείχνει ότι είναι δυνατό να «ξυπνήσει» τα κύτταρα της καρδιάς που έχουν αποφευχθεί από την καρδιακή προσβολή εκμεταλλευόμενοι τους ίδιους μηχανισμούς με τους οποίους η καρδιά αναγεννάται αυθόρμητα σε άλλα ζώα. “Αυτοί είναι οι αρχαίοι αναγεννητικοί μηχανισμοί, οι οποίοι έχουν ψάρια και σαλαμάνδρες και που εμείς οι άνθρωποι, όπως οι χοίροι, έχασα με την πάροδο του χρόνου”, σχολιάζει η Recchia.
Θα χρειαστεί λίγος χρόνος για να πειραματιστείτε με τους ανθρώπους
“Η θεραπεία μέχρι τώρα έχει πραγματοποιηθεί με τροποποιημένο ιό, αλλά αυτό δεν μας επιτρέπει να ελέγξουμε με ακρίβεια τη δοσολογία του microRNA, που μπορεί να οδηγήσει σε αρρυθμίες μακροπρόθεσμα. Πρέπει να μάθουμε – συνεχίζει το Jacket – να δοσολογεί το RNA με την πάροδο του χρόνου , δίνοντάς το αμέσως μετά την καρδιακή προσβολή και αυτό είναι σαν να ήταν συνθετικό ναρκωτικό. Γνωρίζουμε ότι είναι δυνατό επειδή έγινε σε ποντίκια ». Οι ερευνητές έχουν αρχίσει να δοκιμάζουν αυτή την τεχνική σε χοίρους και πιστεύουν ότι θα έχουν τα αποτελέσματα εντός 6 μηνών. “Αν όλα πάνε καλά, όπως πιστεύουμε – καταλήγει – μέσα σε 5 χρόνια θα μπορούσαμε να ολοκληρώσουμε την κλινική δοκιμή στον άνθρωπο”.
